一、申报方向

方向：罕见病新型基因治疗药物研发

研究内容：以罕见病中较为常见的肌营养不良为模式疾病，通过产学研合作，利用纳米基因载体、蛋白载体、设计腺相关病毒等新型递呈手段，选择合适的干预靶点，在罕见病小鼠模型充分验证效果和安全性的基础上，与药企合作，开发可供临床应用的新型基因治疗药物。

考核指标：建立罕见病的基因治疗研发平台；开发1-2种治疗肌营养不良的新型基因治疗方法并至少通过临床前系统的动物实验验证其疗效；申请与该项目相关的国家发明专利1-2项，发表高水平论文1篇，联合药企转化基因治疗药物1项。

拟支持项目1项，支持金额不超过200万元。

二、申报条件

（一）申报项目必须符合本指南所规定的支持领域和方向，创新性强、技术含量高，实施方案科学合理，技术路线成熟，预期目标明确，经费预算合理。

（二）项目申报单位须为在青岛市注册、具有独立法人资格的三级综合医院或三级专科医院，设有审查申报相关专业能力的伦理委员会。优先支持产学研协同创新项目、项目申报单位须拥有市级及以上罕见病领域的临床医学研究中心或重点实验室等创新平台。

（三）申报单位应具有较强的技术创新能力、管理水平和人才团队。具备完成项目所必须的基础条件，须拥有项目核心技术的所有权或使用权，无知识产权纠纷。

（四）申报单位应具有健全的专项资金管理制度（或办法），对项目资金能够全面实行预算管理，科研经费设专账管理、专款专用。

（五）申报单位要对申报材料中涉及的指标、数据的科学性和真实性负责。经审核发现申报材料有不实情况的，取消申报单位项目评审和承担资格，并记入信用档案。

（六）申报项目须明确项目负责人。项目负责人应具该领域的研究基础和成果，有领导和组织开展创新性研究的能力，科研信用记录良好。

（七）联合申报须签订联合申报协议，明确各自承担的工作任务和目标、知识产权和利益归属、合作经费（包括自筹经费）的额度和来源等。

三、资金支持方式

（一）项目执行期2年。

（二）财政资金支持不超过项目总投资额度的50%。市拨经费低于申报数额时,不足部分由承担单位自筹解决。

（三）项目采取无偿资助方式给予支持,立项后拨付支持总额的50%，中期评估通过后拨付剩余资金。

四、申报说明

（一）申报渠道

申报单位使用“科技计划项目服务平台（试用版）”（http://222.173.102.106:28090），注册项目申报账号，经科技主管部门审核通过后即可登录系统，进行网上申报（推荐使用火狐、360、谷歌浏览器登录，请勿使用IE浏览器）。

登录后，通过“项目管理”——“项目申请”——“新建”对话框选择：申报年度“2022”——“一级类别、二级类别、三级类别”根据所申报项目选择正确的对应选项（例如，科技惠民示范专项——生命健康领域——罕见病新型基因治疗药物研发），网上填报并提交相关材料。网上提交的项目申报材料将作为后续形式审查、项目评审的依据。申报系统注册成功后，请妥善保存登录名和密码，以便随时进入系统查看项目申报及任务书签订、项目管理等情况。

（二）申报材料

在线填写相关表单及附件材料（附件仅用于证明申报书中陈述内容真实性的证明材料，供项目评审专家参考）。相关附件包括：

1.符合申报总体要求的有关项目及申报单位情况的证明文件；

2.单位法人营业执照或事业单位法人证书；

3.项目预算表及预算说明；

4.项目绩效目标表；

5.提供当期经费收支表；

6.申报单位项目伦理审查初核意见（加盖伦理委员会章）；

7.项目依托单位及项目申报负责人诚信承诺书；

8.项目依托单位和项目主管部门审查意见；

9.其他相关材料。

上述材料为电子版，涉及各类证照及证明材料请扫描或拍照原件上传系统。

（三）项目受理时间

项目申报单位须于系统申报开放时间（2022年8月18日12时至2022年8月29日12时）内完成在线申报提交。单位主管部门应于2022年8月30日17时前完成项目在线审核，并添加意见后提交。申报材料及审核推荐按时提交的，方可视为完成申报；其余情况均视为未完成申报。

（四）业务咨询及监督

1.业务咨询

市科技局农业与社会发展科技处联系电话：85911341

青岛市科技服务中心联系人：张婷婷电话：88728768

2.监督电话

市科技局科技监督与诚信建设处联系电话：85911316

3.技术咨询

联系电话：0532-80993136

青岛市科学技术局

2022年8月18日